О компании
Solid Biosciences Inc. разрабатывает методы лечения нервно-мышечных и сердечных заболеваний в Соединенных Штатах. Основным кандидатом на продукт компании является SGT-003, который находится на стадии 1/2 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Компания разрабатывает SGT-212 для лечения атаксии Фридрейха, который находится на стадии 1b клинических испытаний; SGT-501 для лечения катехоламинергической полиморфной желудочковой тахикардии, которая находится на доклинической стадии; SGT-601 для лечения дилатационной кардиомиопатии, опосредованной TNNT2, которая находится на доклинической стадии; SGT-401 для лечения дилатационной кардиомиопатии, опосредованной BAG3, которая находится на доклинической стадии; SGT-701 для лечения редкого наследственного заболевания, характеризующегося мутациями в гене RBM20, которое находится на стадии открытия; и других препаратов для лечения сердечных и других заболеваний. Кроме того, компания занимается разработкой платформенных технологий, включая библиотек капсидов; генетических регуляторов, таких как промоторы, нетранслируемые области и интроны; технологий иммуномодуляции; производственной чистоты; и двойной экспрессии генов, технологии для упаковки нескольких трансгенов в один капсид. Компания имеет соглашение о сотрудничестве и лицензировании с Ultragenyx Pharmaceutical Inc.; и лицензионное соглашение с Университетом Вашингтона, Университетом Миссури, Университетом Флориды и ICS Maugeri S.p.A. Solid Biosciences Inc. была зарегистрирована в 2013 году и базируется в Чарльстоне, штат Массачусетс.
