Получите доступ ко всем премиум-функциям лучшего инструмента для анализа акций

О компании

Rocket Pharmaceuticals, Inc. вместе со своими дочерними компаниями работает как биотехнологическая компания на поздних стадиях разработки, специализирующаяся на разработке, производстве и продаже генных терапий для редких и разрушительных заболеваний в Соединенных Штатах. Она разрабатывает программы in vivo с использованием аденоассоциированного вируса (AAV), которые включают программы для болезни Данона (DD), многоорганного нарушения, связанного с лизосомами, приводящего к ранней смерти из-за сердечной недостаточности (RP-A501), которое находится на стадии 2 клинических испытаний; Плакофилин-2 Аритмогенная кардиомиопатия (PKP2-ACM), наследственное сердечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей потерей массы сердечной мышцы, тяжелым дилатацией правого желудочка, дисплазией, фиброзно-жировым замещением миокарда и высокой склонностью к аритмиям и внезапной смерти (RP-A601), которое находится на стадии 1; и БАГ3 Дилатационная кардиомиопатия (BAG3-DCM), которая является формой кардиомиопатии и характеризуется прогрессирующим истончением стенок сердца, находящейся на доклинической стадии. Она также разрабатывает программы ex vivo с использованием лентивируса (LV), которые включают программы для дефицита адгезии лейкоцитов-I (LAD-I), генетического расстройства, вызывающего сбой в работе иммунной системы (RP-L201); Анемия Фанкони (FA), генетический дефект костного мозга, который снижает выработку клеток крови или способствует производству дефектных клеток крови (RP-L102); и Дефицит пируваткиназы (PKD), аутосомно-рецессивное расстройство эритроцитов, которое приводит к хронической не-сфероцитарной гемолитической анемии (RP-L301). У нее есть лицензионные соглашения с Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras и Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; и Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. была основана в 1999 году, а ее штаб-квартира находится в Крэнбери, штат Нью-Джерси.